분야
hwp2. 유전자 치료의 핵심기술
3. 유전자 치료의 방법
3.1 유전자를 전달하는 방법에 따른 분류
3.2 유전자 전달체 종류에 따른 분류
3.2.1 바이러스성 벡터
a. 리트로 바이러스 (Retro Virus)
b. 아데노 바이러스 (Adeno Virus)
c. 헤르페스 바이러스 (HSV : Herpes Simplex Virus)
d. 렌티바이러스 (Lentivirus)
e. 아데노 관련 바이러스 (AAV : Adeno-Associated Virus)
3.2.2 비 바이러스성 벡터
- Naked DNA
4. 유전자 질환의 종류
a. 고셰병
b. 루푸스
c. 헌팅턴병
5. 유전자치료법의 윤리적 문제와 과제
6. 참고문헌
유전자 치료란 기존의 화학의약품이 아닌, DNA 재조합법을 이용하여 새로운 유전자를 환자의 세포안에 이식해서 불치병이나 난치병을 치료하는 첨단 생명공학기술이다.
대다수의 의약품들은 단순히 질병의 증상만을 치료하는 것에 비해 유전자치료는 세포에 특정한 기능을 가진 유전자를 투입하거나 세포의 유전적 결함을 보완하는 등의 질병의 원인을 치료한다는 점에서 화학의약품과 다른 성격을 가지고 있다.
유전자 치료는 1990년 중증복합면역결핍증(SCID: Severe Combined ImmunoDeficiency) 환자를 대상으로 최초로 임상실험 되었으나 큰 성과를 거두지 못하였다. 그러나 같은 해 9월 미국 국립위생연구소에서 아데노신 데아미나아제(ADA : Adenosine Deaminase) 결핍증 환자의 림프구에 ADA 유전자를 이식하는 치료를 시작으로 최근에는 루푸스, 헌팅턴, 후천성면역결핍증(AIDS) 등의 난치병 치료에 대한 유전자 치료 연구가 활발히 진행되고 있다. 이러한 유전자 치료법은 확실히 효과적이지만 아직 해결해야할 몇가지 문제들이 있는데 대표적으로 유전자질환을 일으키는 유전자의 Mapping과 Cloning, 그 유전자들의 발현 조절 기작, 그리고 새롭게 세팅된 유전자들을 세포안으로 도입시켜 발현시키는 효과적인 유전자 전달 시스템 개발을 들 수 있다.
2. 유전자 치료의 핵심기술
유전자치료의 핵심요소는 2가지로 요약할 수 있다.
1. 정확한 유전자 기능의 이해와 Mapping
2. 치료유전자를 안전하고 효율적으로 인체에 전달해 줄 수 있는 유전자 전달체
우선적으로 유전자의 기능과 그 유전자의 정확한 위치에 대한 연구가 필요하다. 약 10만개로 추정되는 유전자들 중 그 기능이 정확하게 알려진 것은 극소수에 불과하다. 유전자들은 각 객체가 최소한 한 가지 이상의 기능을 나타내기 때문에 정확한 정보없이 유전자치료를 시행하는 것은 또 다른 유전자질환을 야기할 수도 있다.
예를 들어 2000년에 미국 국립위생연구소에서 중증복합면역결핍증환자를 대상으로 한 임상실험에서 10명의 환자 중 9명은 증상이 호전되었으나 일부 환자에게서는 백혈병이 발생하였다. 또한 1999년 펜실베니아 대학에서 아데노바이러스를 이용한 임상실험 중 18세의 소년이 실험 중 면역작용 이상으로 사망한 경우도 있었다.
두 번째 장애물은 유전자 운반기구이다. 새로운 유전자가 체내로 삽입되는 과정은 벡터(vector)라고 하는 유전자 운반체를 통하여 이루어지는데 치료유전자를 환자의 세포내로 운반한다. 최근 가장 보편화된 벡터는 바이러스를 이용하는 것이다. 바이러스는 캡슐에 싸여 그 유전자를 사람의 세포내로 운반한다. 과학자들은 바이러스 생물학의 장점을 얻어서 질병유전자를 제거하고, 치료유전자를 삽입하도록 조작하는 시도를 계속해 오고 있다. 바이러스는 효과적인 반면, 신체에 있어서 독성, 면역과 염증반응 및 유전자조절 등의 문제를 야기시킬 수도 있기 때문에 바이러스를 지질이나 단백질로 된 DNA 복합체로 대체하는 방법도 고려되고 있다. 최근에는 운반체에 의존하지 않고 순수한 DNA(Naked DNA)를 인체에 직접 투여하는 방법도 개발되었다.
3. 유전자 치료의 방법
유전자 치료는 기본적으로 유전자 전달체 (Vector:벡터)를 이용하여 치료유전자를 특정 위치에 정확하게 전달하고 그 유전자가 발현하여 단백질을 생성하는 것을 목적으로 한다. 이상적인 유전자 전달체는 인체에 전혀 해가 없고 대량생산이 용이하며 효율적으로 유전자를 전달할 수 있어야 한다.
이 유전자 전달체를 이용한 유전자 치료의 방법은 유전자를 전달하는 방법과 유전자 전달체의 종류에 따라 크게 두 가지로 나눌수 있다.
정성들여 쓴 리포트이니까
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